Farmaco salvavita SMA, al via prima infusione per bambini affetti da Atrofia Muscolare Spinale

Farmaco salvavita SMA, al via prima infusione per i bambini affetti da Atrofia Muscolare Spinale. Nell’attesa che venga finalizzata la mappa della rete ospedaliera italiana dove sarà possibile somministrare la terapia Nusinersen – recentemente approvata dall’Agenzia del Farmaco – i 23 centri prescrittori già autorizzati dalle Regioni, hanno avviato l’iter sanitario per effettuare le prime iniezioni spinali.

Farmaco salvavita SMA, al via prima infusione in day hospital

Questo tipo di infusioni vanno eseguite da figure specializzate e formate, con un ricovero in day hospital di almeno 24 ore. Ad accendere la prima luce di speranza sui piccoli pazienti e sulle loro famiglie è stato l’IRCCS Burlo Garofalo di Trieste – che ha eseguito la prima infusione del trattamento – nei prossimi giorni sarà la volta del NeMo di Milano e del Santobono Pausillipon di Napoli. Sono 5 i centri che negli scorsi mesi hanno attuato il programma compassionevole: NeMo di Milano, Roma e Messina; Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma.

«Le richieste per ricevere il nuovo farmaco sono in progressivo aumento – sottolinea il presidente di Famiglie SMA Daniela Lauro – e occorrono figure professionali nell’ambito delle malattie neuromuscolari e almeno un centro per ogni regione che possa somministrare in sicurezza il farmaco. Questa è una fase molto delicata, che dobbiamo gestire con grande cautela: l’arruolamento dei pazienti, le modalità e le priorità d’accesso verranno definite caso per caso, previa valutazione da parte dei medici dell’ente di riferimento, che frattanto dovrà avere personale preposto adeguatamente formato».

Farmaco salvavita SMA,  la campagna di sensibilizzazione di Checco Zalone

Proprio per far fronte a quest’ultima esigenza, Famiglie SMA sta già utilizzando i fondi raccolti attraverso la campagna di sensibilizzazione lanciata grazie al supporto di Checco Zalone e del trial biker Vittorio Brumotti. «Questo per noi è un momento storico – aggiunge Lauro – se siamo arrivati a questo traguardo epocale è grazie a chi ha avuto il cuore per comprendere che la nostra non è solo una battaglia contro una patologia, ma contro la rassegnazione davanti a un destino segnato. Abbiamo dato visibilità alla malattia, abbiamo sostenuto una terapia oggi possibile e concreta, abbiamo “fatto rete”».

«Piccoli grandi successi che ci spingono a guardare con fiducia al futuro conclude il presidente di Famiglie SMA -. C’è ancora molto da fare. In questo momento la priorità è cercare di dare l’accesso a Spinraza a quante più persone e nel più breve tempo possibile. La somministrazione del farmaco a pieno regime comporta anche la definizione degli standard di cura: sono emersi aspetti nuovi, a volte complessi da organizzare. Famiglie SMA sarà in prima linea anche in questo passaggio cruciale. Come sempre».